Theriva™ Biologics presenta los aspectos operativos más destacados y los resultados financieros del primer trimestre de 2024

– Se han presentado datos de primera línea del ensayo de fase 1 patrocinado por investigadores del VCN-01 por vía intravítrea en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario; el comité de vigilancia del estudio dictaminó que los resultados del ensayo son positivos –

– Se han presentado datos preclínicos que demuestran la posible sinergia entre el VCN-01 y el irinotecán liposomal en un xenoinjerto pancreático humano en ratón en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Celular y Génica (ASGCT), enfatizando el potencial del VCN-01 en diversas combinaciones quimioterapéuticas para mejorar la eficacia en el cáncer de páncreas –

– Se espera que la inscripción a VIRAGE, el ensayo clínico de fase 2b de VCN-01 en combinación con quimioterapia para el adenocarcinoma pancreático ductal metastásico (PDAC), finalice en el tercer trimestre de 2024 –

– A 31 de marzo de 2024, Theriva Biologics dispone de 18,3 millones de dólares estadounidenses en efectivo, con los que espera operar hasta el primer trimestre de 2025 –

ROCKVILLE, Maryland, May 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha presentado hoy los resultados financieros del primer trimestre, cerrado a 31 de marzo de 2024, y ha ofrecido información actualizada de la empresa.

«En el primer trimestre, presentamos datos de primera línea positivos del ensayo de fase 1 patrocinado por investigadores en pacientes con retinoblastoma refractario, que validan en mayor medida el mecanismo de acción único del VCN-01 y su potencial terapéutico para mejorar los resultados del tratamiento como complemento de la quimioterapia en este ámbito con grandes carencias», afirma Steven A. Shallcross, consejero delegado de Theriva Biologics. «Paralelamente, seguimos desarrollando una cartera de combinaciones terapéuticas potencialmente mejoradas para pacientes con PDAC. VIRAGE, nuestro ensayo de fase 2b que evalúa el VCN-01 en el PDAC metastásico, está progresando, a la vez que se siguen inscribiendo pacientes en diferentes lugares de Estados Unidos y España. Además, los datos preclínicos presentados recientemente en la ASGCT respaldan la posible sinergia antitumoral del VCN-01 con inhibidores de la topoisomerasa 1, un importante tipo de agentes quimioterapéuticos utilizados en varios tipos de cáncer. Esperamos identificar oportunidades para evaluar la combinación del VCN-01 con otros regímenes de quimioterapia de primera línea contra el cáncer de páncreas (FOLFIRINOX o NALIRIFOX) que incorporen el irinotecán, un inhibidor de la topoisomerasa 1. Aprovechando este impulso, estamos bien posicionados para alcanzar varios hitos importantes que seguirán mejorando nuestro programa de desarrollo clínico».

Hitos recientes del programa e hitos previstos:

VCN-01:

• Adenocarcinoma ductal pancreático (PDAC):
  • La dosificación está en marcha y la inscripción sigue avanzando para VIRAGE, el ensayo aleatorizado, controlado, multicéntrico y abierto de fase 2b de VCN-01 en combinación con quimioterapia de tratamiento estándar (gemcitabina/nab-paclitaxel) como terapia de primera línea en pacientes con PDAC metastásico de diagnóstico reciente. Se espera que 92 pacientes evaluables se inscriban en el ensayo y que la inscripción finalice en el tercer trimestre de 2024.
    • Para el ensayo de fase 2b en curso, se siguen inscribiendo pacientes en siete lugares de los Estados Unidos y diez lugares de España. La evaluación de los datos presentados en la reunión del IDMC no planteó ningún problema de seguridad. El VCN-01 intravenoso ha sido bien tolerado y ha demostrado un perfil de seguridad acorde con ensayos clínicos anteriores. Un aspecto importante que destacar es que no se observaron toxicidades adicionales en los pacientes que recibieron una segunda dosis de VCN-01.
  • Se presentaron datos preclínicos que demuestran la mejora del efecto antitumoral en ratones portadores de xenoinjertos de cáncer de páncreas humano tratados con VCN-01, el candidato a producto principal, e irinotecán liposomal. Estos datos respaldan la potencial sinergia entre el VCN-01 y otros regímenes de quimioterapia de primera línea contra el cáncer de páncreas, y se presentaron en un póster en la 27.ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Celular y Génica (ASGCT) celebrada en Baltimore del 7 al 11 de mayo de 2024.
• Retinoblastoma:
  • El tratamiento de los pacientes del ensayo de fase 1 patrocinado por investigadores que evalúa la seguridad y la actividad del VCN-01 por vía intravítrea en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario ha finalizado, y el comité de vigilancia del estudio ha dictaminado que los resultados son positivos.
    • En el ensayo de fase 1, en colaboración con el Hospital Infantil Sant Joan de Déu (SJD) de Barcelona, los pacientes recibieron dos inyecciones por vía intravítrea de VCN-01, con 14 días de intervalo, en dosis de 2 x 109 vp/ojo (n=1) o 2 x 1010 vp/ojo (n=8). Los resultados clínicos y de seguridad respaldan el potencial terapéutico del VCN-01 en el retinoblastoma y subrayan el potencial del VCN-01 para su uso en diversas indicaciones oncológicas. Los resultados ayudarán a diseñar el ensayo de fase 2 planificado.
• Otras novedades:
  • El diseño del ensayo de VIRAGE se debatirá en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) de 2024, que se llevará a cabo en Chicago, Illinois, del 31 de mayo al 4 de junio.
    • VIRAGE, sobre la base de su solidez científica y su relevancia, se ha aceptado para su presentación como póster de ensayo en curso (sinopsis: TPS4210).

SYN-004 (ribaxamasa):

• La dosificación está en marcha para el ensayo clínico de fase 1b/2a en curso, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH) para la prevención de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda).
  • En los pacientes con TCH tratados con meropenem IV, SYN-004 resultó ser bien tolerado, y no se detectó SYN-004 en las muestras de sangre de la mayoría de los pacientes evaluables.
  • Se ha finalizado la inscripción de la segunda cohorte del ensayo, y se espera que los resultados se presenten en el tercer trimestre de 2024. Si el comité de vigilancia y seguridad de los datos recomienda que prosiga el ensayo, la inscripción de la tercera cohorte podría empezar en la segunda mitad de 2024.

Últimas noticias de la empresa

• Theriva está buscando de forma activa participar en negociaciones de licencia para nuestro activo SYN-020 de fosfatasa alcalina intestinal.

Resultados financieros del primer trimestre, cerrado a 31 de marzo de 2024

Los gastos generales y administrativos ascendieron a 1,9 millones de dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2024, frente a los 2,2 millones de dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2023. Este descenso del 12 % se debe principalmente a una reducción de los salarios, los honorarios de consultoría, los costes legales y los seguros de directores y directivos, compensado por un aumento del valor razonable de la contraprestación contingente. El coste relacionado con los gastos de compensación basados en acciones fue de 101 000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2024, frente a los 87 000 dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2023.

Los gastos de investigación y desarrollo ascendieron a 3,5 millones de dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2024, frente a los casi 3 millones de dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2023. Este aumento del 16 % se debe principalmente al incremento de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de fase 2 VIRAGE de VCN-01 en PDAC, al incremento de los gastos relacionados con el ensayo de fase 1 de VCN-01 por vía intravítrea en pacientes con retinoblastoma, y al incremento de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de fase 1b/2a de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de TCH alogénicos, compensado por la disminución de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de fase 1a de SYN-020. Prevemos que los gastos de investigación y desarrollo se incrementen conforme continuemos la inscripción en nuestro ensayo clínico de fase 2 de VIRAGE de VCN-01 en PDAC, desarrollemos nuestro programa de VCN-01 en retinoblastoma, ampliemos las actividades de fabricación GMP para VCN-01 y sigamos fomentando nuestro VCN-11 y otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento. El coste relacionado con los gastos de compensación basados en acciones fue de 58 000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2024, frente a los 39 000 dólares estadounidenses relacionados con los gastos de compensación basados en acciones para el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2023.

En el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2024, la partida «Otros ingresos» se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 228 000 dólares estadounidenses y pérdidas por cambio de divisas de 1000 dólares estadounidenses. En el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2023, la partida «Otros ingresos» se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 364 000 dólares estadounidenses y ganancias por cambio de divisas de 6000 dólares estadounidenses.

El efectivo y los equivalentes de efectivo ascendieron a 18,3 millones de dólares estadounidenses a 31 de marzo de 2024, frente a los 23,2 millones de dólares estadounidenses a 31 de diciembre de 2023.

Acerca de Theriva™ Biologics, Inc.

Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX) es una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia. La Empresa ha estado desarrollando una nueva plataforma de adenovirus oncolíticos diseñada para la administración intravenosa, intravítrea y antitumoral con el fin de desencadenar la muerte de las células tumorales, mejorar el acceso de las terapias oncológicas coadministradas al tumor y promover una respuesta antitumoral sólida y sostenida por parte del sistema inmunitario del paciente. Los principales candidatos de la Empresa son: (1) VCN-01, un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar la barrera del estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora para el tratamiento del cáncer; (2) SYN-004 (ribaxamasa), diseñado para degradar ciertos antibióticos betalactámicos IV de uso común en el tracto gastrointestinal (GI) con el fin de evitar daños en el microbioma, limitando así el crecimiento excesivo de organismos patógenos como los ERV (enterococos resistentes a la vancomicina) y reduciendo la incidencia y la gravedad de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD, por sus siglas en inglés) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TACH); y (3) SYN-020, una formulación oral recombinante de la enzima fosfatasa alcalina intestinal (FAI) producida en condiciones cGMP (buenas prácticas comerciales actuales) y destinada a tratar tanto enfermedades GI locales como sistémicas. Para obtener más información, consulte el sitio web de Theriva Biologics en www.therivabio.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. En algunos casos, las declaraciones prospectivas pueden identificarse por términos como «puede», «debería», «potencial», «continuar», «espera», «anticipa», «pretende», «planea», «cree», «estima» y expresiones similares, e incluyen declaraciones sobre la sinergia potencial entre el VCN-01, el candidato a producto principal, y el irinotecán liposomal en un xenoinjerto pancreático humano en ratón, el potencial de VCN-01 en diversas combinaciones quimioterapéuticas para mejorar la eficacia en el cáncer de páncreas, las expectativas de VIRAGE de finalizar la inscripción en el tercer trimestre de 2024, de inscribir a 92 pacientes evaluables y de seguir inscribiendo a pacientes en siete lugares de Estados Unidos y diez lugares de España, las expectativas de que la disponibilidad de efectivo ofrezca un margen de maniobra hasta el primer trimestre de 2025, el potencial terapéutico del VCN-01 en el retinoblastoma y el potencial del VCN-01 para su uso en diversas indicaciones oncológicas, las expectativas de presentar los datos del ensayo SYN-004 en el tercer trimestre de 2024, la sinergia potencial entre el VCN-01 y otros regímenes de quimioterapia de primera línea contra el cáncer de páncreas, el desarrollo de una cartera de combinaciones terapéuticas potencialmente mejoradas para los pacientes con PDAC, la identificación de oportunidades para evaluar la combinación del VCN-01 con otros regímenes de quimioterapia de primera línea contra el cáncer de páncreas, el buen posicionamiento para alcanzar varios hitos importantes que sigan impulsando el programa de desarrollo clínico y el aumento previsto de los gastos de investigación y desarrollo. Los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difirieran sustancialmente de las expectativas actuales incluyen, entre otros, la capacidad de la Empresa y de VCN para alcanzar los hitos clínicos cuando se prevea, incluida la capacidad de seguir inscribiendo pacientes según lo previsto y la finalización de la inscripción en VIRAGE en el tercer semestre de 2024, y el anuncio de la presentación de los datos de la segunda cohorte de SYN-004 en el tercer trimestre de 2024, generando datos clínicos que establezcan que el VCN-01 puede conducir a una mejora de los resultados clínicos en pacientes con PDAC y otros cánceres sólidos, que los productos candidatos de la Empresa y de VCN demuestren seguridad y eficacia, así como resultados coherentes con los anteriores, la capacidad de llevar a cabo los ensayos clínicos a tiempo y lograr los resultados y beneficios deseados, la capacidad de obtener la aprobación reglamentaria para la comercialización de los productos candidatos o de cumplir los requisitos reglamentarios en curso, las limitaciones reglamentarias relativas a la capacidad de la empresa y de VCN para promover o comercializar sus productos candidatos para las indicaciones específicas, la aceptación de los productos candidatos en el mercado y el éxito del desarrollo, la comercialización o la venta de los productos de la empresa y de VCN, los desarrollos de los competidores que hagan que dichos productos queden obsoletos o no sean competitivos, la capacidad de la empresa y de VCN para mantener los acuerdos de licencia, el mantenimiento y crecimiento continuos del patrimonio de patentes de la empresa y de VCN, la capacidad para seguir contando con una buena financiación y que el efectivo proporcione un margen de maniobra hasta el primer trimestre de 2025, y otros factores descritos en el informe anual de la empresa en el formulario 10-K para el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023 y en sus demás documentos presentados ante la SEC, incluidos los informes periódicos posteriores en los formularios 10-Q y los informes actuales en el formulario 8-K. La información contenida en este comunicado se proporciona únicamente a partir de la fecha del mismo, y Theriva Biologics no tiene la obligación de actualizar ninguna de las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado como consecuencia de disponer de nueva información, de acontecimientos futuros o de cualquier otra circunstancia, salvo que así lo exija la ley.

Para más información, contactar con:
Relaciones con inversores:
Chris Calabrese
LifeSci Advisors, LLC
ccalabrese@lifesciadvisors.com
917-680-5608

Theriva Biologics, Inc. and Subsidiaries Consolidated Balance Sheets (In thousands except share and par value amounts) (Unaudited)
	March 31, 2024				December 31, 2023
Assets
Current Assets
Cash and cash equivalents	$	18,261			$	23,177
Tax credit receivable		1,772				1,812
Prepaid expenses and other current assets		1,623				2,414
Total Current Assets		21,656				27,403
Non-Current Assets
Property and equipment, net		375				422
Restricted cash		99				102
Right of use asset		1,634				1,759
In-process research and development		19,316				19,755
Goodwill		5,573				5,700
Deposits and other assets		77				78
Total Assets	$	48,730			$	55,219
Liabilities and Stockholders‘ Equity
Current Liabilities:
Accounts payable	$	571			$	770
Accrued expenses		3,327				2,995
Accrued employee benefits		665				1,517
Deferred research and development tax credit-current portion		886				906
Loans payable-current		62				63
Operating lease liability-current portion		498				487
Total Current Liabilities		6,009				6,738
Non-current Liabilities
Non-current contingent consideration		6,476				6,274
Loan Payable – non-current		159				162
Non-current deferred research and development tax credit		664				906
Non-current operating lease liability		1,299				1,442
Total Liabilities		14,607				15,522
Commitments and Contingencies (Note 13)		—				—
Temporary Equity; 10,000,000 authorized
Series C convertible preferred stock, $0.001 par value; 275,000 issued and outstanding		2,006				2,006
Series D convertible preferred stock, $0.001 par value; 100,000 issued and outstanding		728				728
Stockholders’ Equity:
Common stock, $0.001 par value; 350,000,000 shares authorized, 17,868,282 issued and 17,148,049 outstanding at March  31, 2024 and 17,868,282 issued and 17,148,049 outstanding at December 31, 2023		18				18
Additional paid-in capital		346,679				346,519
Treasury stock at cost, 720,233 shares at March  31, 2024 and at December 31, 2023		(288	)			(288	)
Accumulated other comprehensive (loss) income		(537	)			32
Accumulated deficit		(314,483	)			(309,318	)
Total Stockholders’ Equity		31,389				36,963
Total Liabilities and Stockholders’ Equity	$	48,730			$	55,219

Theriva Biologics, Inc. and Subsidiaries Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss (In thousands, except share and per share amounts) (Unaudited)
		For the three months ended March 31,
		2024				2023
Operating Costs and Expenses:
General and administrative		$	1,933			$	2,201
Research and development			3,459				2,977
Total Operating Costs and Expenses			5,392				5,178
Loss from Operations			(5,392	)			(5,178	)
Other Income:
Foreign currency exchange (loss) gain			(1	)			6
Interest income			228				364
Total Other Income			227				370
Net Loss before income taxes			(5,165	)			(4,808	)
Income tax benefit			—				330
Net Loss Attributable to Common Stockholders		$	(5,165	)		$	(4,478	)
Net Loss Per Share – Basic and Dilutive		$	(0.30	)		$	(0.30	)
Weighted average number of shares outstanding during the period – basic and dilutive			17,148,049				15,124,061
Net Loss			(5,165	)			(4,478	)
(Loss) gain (loss) on foreign currency translation			(569	)			374
Total comprehensive loss			(5,734	)			(4,104	)